Los Resultados Positivos del Ensayo Clínico en humanos en Fase 2 del Producto de Neurotech NT-501 sobre la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) Seca (Atrofia Geográfica) y para la Retinosis Pigmentaria constituyen una puerta abierta a la terapia.
Neurotech Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado que el candidato a ser producto de vanguardia de la Compañía, denominado NT-501, retarda de forma importante la pérdida de visión en un ensayo clínico en Fase 2 llevado a cabo en sujetos que presentaban degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca con atrofia geográfica (AG). Esta última es una afección que destruye la agudeza en la visión central, originando a menudo una pérdida grave de visión en uno o ambos ojos. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para la DMAE seca.
En este estudio, una dosis alta de NT-501 estabilizó la mejor agudeza visual corregida (MAVC o BCVA) a los 12 meses, habiendo perdido un 96,3% de los pacientes tratados menos de tres líneas de visión, es decir, 15 letras, en comparación con un 75% de los pacientes del grupo que recibieron un tratamiento placebo.
El NT-501 es un implante intraocular que contiene células humanas que han sido modificadas genéticamente para secretar el llamado factor neurotrófico ciliar (CNTF). Éste es liberado directamente en la parte posterior del ojo de una forma controlada y continua por medio de la plataforma ECT (Tecnología de Células Encapsuladas), propiedad de la Compañía, eludiendo así la barrera hemato-retiniana y superando un obstáculo principal en el tratamiento de las enfermedades de la retina.
La Fase 2 se ha realizado en 51 sujetos con Atrofia Geográfica mediante un estudio multicéntrico, aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo. Los pacientes recibieron en uno de los ojos una dosis alta o baja del implante NT-501, o bien un tratamiento placebo, y se les determinaron los posibles cambios en su BCVA. Esta se midió mediante un Comprobador Electrónico de Agudeza Visual, utilizando el mismo protocolo de un anterior Estudio sobre Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética. Sin embargo, en ninguno de los pacientes se observó un aumento de BCVA, probablemente debido a la existencia de daño en los fotorreceptores. No tuvo lugar ningún efecto adverso de importancia, y tanto el NT-501 como el procedimiento quirúrgico fueron bien tolerados.
“Los favorables resultados funcionales de agudeza visual obtenidos en pacientes en este estadío avanzado de DMAE seca son particularmente prometedores, dada la gran prevalencia de la enfermedad, su grave impacto sobre la calidad de vida y la actual necesidad médica de una terapia efectiva, aún no conseguida”, afirma el Dr. George A. Williams, investigador del estudio y Profesor y Director del Departamento de Oftalmología del Hospital William Beaumont y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Oakland en Royal Oak, Michigan (Estados Unidos).
La fuerte tendencia hacia la estabilización de la agudeza visual a los 12 meses estaba precedida por un aumento (dependiente de la dosis y estadísticamente significativo) en el espesor de la retina, medido mediante tomografía de coherencia óptica (OCT), y observado al cabo de sólo 4 meses tras la implantación.
Este cambio estructural concordaba con estudios preclínicos del NT-501, en los cuales se demostró que el CNTF era capaz de aumentar el espesor de la retina y de la capa nuclear externa de los fotorreceptores, encargados de la visión. Este aumento del espesor de la retina podría ser consecuencia de una preservación y protección de los fotorreceptores, al igual que se ha observado en numerosos modelos animales de degeneración retiniana.
“En base al aumento del espesor de la retina detectado en este estudio, parece ser que el CNTF puede ejercer un efecto biológico sobre los fotorreceptores de la retina, también observado en estudios previos en animales”, dice el Dr. Paul Sieving, Director del Instituto Nacional Ocular e Investigador Principal del estudio en Fase 1 que también está realizando Neurotech con el NT-501 sobre la retinosis pigmentaria.
“Creemos que los cambios anatómicos observados en pacientes tratados con NT-501 han dado lugar a un efecto beneficioso sobre la agudeza visual con un significado clínico en pacientes con atrofia geográfica”, comenta Ted Danse, Presidente y Director General de Neurotech. “El NT-501 puede constituir una opción terapéutica muy necesitada por estos pacientes, y pretendemos discutir estos datos con la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA, Estados Unidos) junto con el diseño de un ensayo clínico en Fase 3″.
“Estamos muy satisfechos de que el resultado de este ensayo haya sido tan prometedor para pacientes con DMAE seca y atrofia geográfica, y estamos orgullosos de nuestro largo apoyo a esta tecnología única y revolucionaria”, afirma el Dr. Stephen Rose, Director Jefe de Investigación de la Fundación Lucha contra la Ceguera de Estados Unidos.
En este ensayo se han explantado cinco dispositivos al cabo de 12 meses tras su implantación, y se ha encontrado que todos contenían células uniformemente sanas y viables que continuaban produciendo niveles terapéuticos de CNTF. Ello es coherente con los datos obtenidos a partir de múltiples ensayos del NT-501, en los cuales se han explantado hasta la fecha 23 dispositivos al cabo de 12-18 meses, y todos ellos contenían células productoras de CNTF sanas y viables.
Sobre el NT-501
El producto cabeza de serie de Neurotech NT-501 consiste en células humanas encapsuladas modificadas genéticamente para secretar factor neurotrófico ciliar (CNTF). Este es un factor de crecimiento capaz de rescatar de la muerte a los fotorreceptores y protegerlos frente a la degeneración. El NT-501 está diseñado para liberar de forma continua una dosis terapéutica de CNTF en la parte posterior del ojo.
Sobre la Tecnología de Células Encapsuladas
La plataforma central de Neurotech es la Tecnología de Células Encapsuladas (ECT), la cual es única en que permite una liberación sostenida y duradera de factores terapéuticos en la parte posterior del ojo. Los implantes ECT consisten en células que han sido modificadas genéticamente para producir una proteína terapéutica específica, y han sido encapsuladas en una membrana de fibras huecas semipermeable. Las características de difusión de esta membrana están diseñadas para promover una supervivencia de las células a largo plazo, al permitir la entrada de oxígeno y nutrientes, a la vez que evitan el contacto directo de las células encapsuladas con los elementos celulares y moleculares del sistema inmune. Las células producen de forma continua la proteína terapéutica, que difunde fuera del implante en el sitio diana. La ECT permite así el suministro controlado y continuo de factores terapéuticos directamente a la retina, eludiendo la barrera hemato-retiniana.
Artículo original publicado en la página web de Neurotech (USA) el 26 de Marzo de 2009 http://www.neurotechusa.com/news_events/pr_2009-03-26.asp
viernes, 23 de octubre de 2009
Suscribirse a:
Enviar comentarios (Atom)
6 comentarios:
no hay nada efectivo que lleve a la cura definitiva solamente podemos tomar ocuvite dm son vitaminas y minerales que ayudan a la macula a que sea un poco mas lenta su degeneracion luchemos para que se logre una cura difinitiva hay personas con muy corta edad que esta padeciendo esta enfermedad.
debemos saber que no hay cura difinitiva para la maculopatia seca solamente podemos tomar vitaminas y minerales,como OCUVITE DM ayuda a que no se degenere mas rapido la macula,no creo en celulas madres, tampoco en inyecciones, laser, nada que ofrescan es curativo solo podemos ser con todo esto ratas de laboratorio,hay jovenes de corta edad no hay avance sino hay cura..........
descubrieron que tenia maculopatia en 1999 en ambos ojos, me dijeron que no se podia curar, un oftalmologo me recomendó de EE UU conseguir antioxidante para la maculopatia BYLBERRY en casas GNC. estamos en el 2014 con dificultad sigo reparando tv, manejo ,leo y escribo, recomiendo que traten de conseguirlas, el frasco de 90 capsulas sale apeox 15 dolares los segudos frascos cuestan la mitad, hay que hacerse socio sin costo alguno. suerte!!! Francisco de Merlo Bs As
Soy médica MI especialidad no es oftalmologia. He leido sobre maculopatia a raiz del diagnostico que le realizan a mi padre hace unos 5 años atras, luego de una cirugia por cataratas. No hay una solucion definitiva ni nada que te garantice la estabilizacion. Se sabe que los pacientes no mejoran solo se estabilizan. Creo que los antioxidantes son buenos a dosis altas como se indican y creo que el cariño de los que rodeamos al paciente es sumamente importante. Papa se ha deprimido mucho en los ultimos tiempos. Sigue haciendo cosas en la casa, diversos arreglos,pinturas, alguna que otra instalacion con mucha dificultad pero acompañado del amor de su vida, mi madre, se siente apoyado para seguir haciendo cosas. Tuvo que vender su auto, cosa que fue muy dolorosa porque fue mecanico de toda la vida y ese auto era su chiche.El vehiculo les daba independencia a mis padres para viajar acá y alla. Ahora con una tarjeta de discapacidad que tramito por el gobierno de CABA viaje en colectivos de corta , mediana y larga distancia acompañado de mama que ya tiene unos 83 años y que tambien esta deprimida viendo a papa preocuparse por si su enfermedad avanza o no.Lo peor del caso que algunos especialistas le recomiendan nuevamente inyecciones oculares y otros le dicen que no. No quiero creer en la conveniencia economica de estos colegas mios. El se siente inseguro de creer en uno u otro oftalmologo.Esta un poco desencantado. Papa fue y es un padre y un ser humano increiblemente maravilloso.Su esposa y sus dos hijas estamos con el. Si hubiera alguna posibiliadad de mejoria el participaria en algun estudio de investigacion.Pero basta de falsas promesas....Realmente creo que habria que detenerse a ver que es lo que esta provocando esta maculopatia en tanta gente. Sera el efecto adverso de algun medicamento que se viene usando hace muchisimos años y recien ahora esta provocando esto.Con tanto antihipertensivo, hipocolesterolemicos, antidiabeticos orales,hipnoticos y fundamentalmente contaminacion del MEDIO AMBIENTE etc etc etc.Al final en unos 10 años quizas lo sabremos??Tomemos cuidado de nosotros mismos y del medio ambiente.Controlemos que medicamente realmente debemos consumir en forma cronica!!!!
Lei tu comentario maculopatia , como consigo Bylberry ? Gracias
Hola. Cómo te puedo contactar?
manuelasaenz2505@gmail.com
Publicar un comentario